近期，渤健生物旗下治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的药物诺西那生钠注射液因为70万一针的高价引发关注。
诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物，2016年12月获得美国食品药品监督管理局批准，并在2019年2月获批在中国上市。作为一种罕见病药物，诺西那生钠注射液此次引起广泛关注，是因为有报道称该药在中国价格70万，而在澳大利亚只要41澳元，约合人民币280元。
8月6日，渤健生物公开回应，41澳元是诺西那生钠注射液在澳大利亚被纳入药品福利计划后的患者自付费用，而该药在中国并未被纳入医保。
官方解释理清了价格上的误会，但罕见病家庭在救命和天价之间的困境，依然是无法避开的问题。
SMA家庭：第一年需要420万
70万一针的天价令人震惊，但对于SMA患者而言，要承担的又不仅仅是70万。
公开资料显示，SMA，又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传疾病，中国SMA在新生儿中发病率约为六千分之一到万分之一，中国SMA患者约有3万到5万名。
根据患者的起病年龄和临床病程，SMA可分为4型，在儿童患者中，1型和2型占了一大半，其中1型最为严重。因为肌肉萎缩，患者运动功能严重受限，无法正常行走、进食，甚至呼吸。
诺西那生钠注射液的英文名是Spinraza，它是全球首个获批治疗SMA的药物。全球已知的罕见病约有7000种，仅有5%有药可治，更多的罕见病患者面临无法干预治疗的困境。从这一角度来说，Spinraza为SMA患者提供了极其难得希望。不过，该药并不能彻底治愈SMA，患者需要坚持治疗。
此前澎湃新闻曾报道，一般而言，病情较为严重的SMA患者治疗，第一年需要注射6针，第二年开始每4个月注射1次，每年需要注射3针。
渤健生物在回应中透露，Spinraza在澳大利亚的政府采购单支价格为11万澳元，按照当前汇率，约合55万多人民币。在中国该药一针约70万，按照这个数据来算，如果全部自费，SMA患者第一年需要支付420万，此后每年需要210万。
在该药上市之初，美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍介绍，1型SMA患儿往往在不到两岁就会离世，如果能用上该药，可能会转变为2型SMA，生命可延长到二三十岁，这意味着他们有更长的时间等待着医学的进步。
Spinraza并非唯一的罕见病天价药。
2019年5月24日，诺华旗下同样用于治疗SMA的药物Zolgensma也被FDA批准上市，该药被批准用于治疗2岁以下的SMA患者，该药一针的定价高达210万美元，被称为“全球最昂贵药物”。
目前诺华旗下SMA治疗药物尚未在国内获批。
罕见病药物天价，进医保不是万能的
同样一种药，在澳大利亚患者自付41澳元，在中国自费一针70万，之所以自付部分却天差万别，是否纳入国家医保被认为是关键问题。
渤健生物表示，截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销。在中国该药因为于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。
国家医保局方面此前回应称，目前该药在国内处于市场垄断的情况，已被纳入医保谈判日程。
为什么罕见病药物纳入医保如此难？
一位业内人士向澎湃新闻记者表示，中国医保强调“广覆盖、保基本”，将高价的罕见病药物纳入医保，无疑会增加医保基金的负担，背后可能也涉及到公平性的问题，“这种罕见病药物纳入医保，所有的罕见病是不是都要纳入，如果所有的罕见病都纳入，是不是其他所有治病的药物也要纳入？”
罕见病药物纳入医保难，另一个问题是，即使纳入医保在某种程度上将缓解患者家庭的经济压力，但并不能解决所有问题。
2019年2月，一封《关于广东省落实多发性硬化症治疗药物报销政策的建议信》指出，治疗罕见病多发性硬化症药物“倍泰龙”在2018年5月纳入广州医保范围，但患者在医院却开不出药。
造成这一尴尬现象的原因之一是，倍泰龙药品价格较高，进入医院后，医院的药占比相应提高，而在严控药占比（患者买药的费用占总费用的比例）的政策下，医院不愿意进此类高价药。
“罕见病药物进医保不容易，进入医保后仍需多方面在政策支持，才能真正惠及民众。”上述业内人士表示。
另外一个原因是，即使进入医保后，天价药依然高价，许多人依然因为经济条件用不了。
2016年年初，戈谢病、苯丙酮尿症、渐冻症纳入浙江罕见病医疗保障范围，但据浙江日报2016年10月报道，浙江省医保中心副主任邵伟彪表示，医保报销后患者每年仍需自费50万元，这远远超出了大多数家庭的承受范围。
解决罕见病药物天价难题，需要多渠道
对于如何破解罕见病药天价，上海创奇健康发展研究院执行理事长蔡江南在接受澎湃新闻记者采访时表示，罕见病药物进医保，比肿瘤药进医保难度大，一方面是肿瘤患者比罕见病患者的人数要多，另一方面，肿瘤药价格不像罕见病药物那么高。
“罕见病有上千种，不是所有的都有药，（罕见病药物是否进医保）要根据国家的经济发展水平。”蔡江南表示，对于真正有效的罕见病药物，而患者人群比较大的罕见病，有希望用全国的量来跟药企做协商谈判，把药物价格压低一些。
蔡江南强调，罕见病患者人数少，单独靠一个地方谈判比较难，如果可以在全国范围进行联合谈判，更容易实现以量换价。
对于此次备受关注的SMA治疗药物是否可以进入医保，减轻患者负担，蔡江南认为，这需要全国范围的努力，而且需要时间。
蔡江南表示，想要真正解决罕见病天价药难题，不能完全靠医保，而要多渠道，商保、企业公益基金、社会赞助等都可以发挥作用。
诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物，2016年12月获得美国食品药品监督管理局批准，并在2019年2月获批在中国上市。作为一种罕见病药物，诺西那生钠注射液此次引起广泛关注，是因为有报道称该药在中国价格70万，而在澳大利亚只要41澳元，约合人民币280元。
8月6日，渤健生物公开回应，41澳元是诺西那生钠注射液在澳大利亚被纳入药品福利计划后的患者自付费用，而该药在中国并未被纳入医保。
官方解释理清了价格上的误会，但罕见病家庭在救命和天价之间的困境，依然是无法避开的问题。
SMA家庭：第一年需要420万
70万一针的天价令人震惊，但对于SMA患者而言，要承担的又不仅仅是70万。
公开资料显示，SMA，又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传疾病，中国SMA在新生儿中发病率约为六千分之一到万分之一，中国SMA患者约有3万到5万名。
根据患者的起病年龄和临床病程，SMA可分为4型，在儿童患者中，1型和2型占了一大半，其中1型最为严重。因为肌肉萎缩，患者运动功能严重受限，无法正常行走、进食，甚至呼吸。
诺西那生钠注射液的英文名是Spinraza，它是全球首个获批治疗SMA的药物。全球已知的罕见病约有7000种，仅有5%有药可治，更多的罕见病患者面临无法干预治疗的困境。从这一角度来说，Spinraza为SMA患者提供了极其难得希望。不过，该药并不能彻底治愈SMA，患者需要坚持治疗。
此前澎湃新闻曾报道，一般而言，病情较为严重的SMA患者治疗，第一年需要注射6针，第二年开始每4个月注射1次，每年需要注射3针。
渤健生物在回应中透露，Spinraza在澳大利亚的政府采购单支价格为11万澳元，按照当前汇率，约合55万多人民币。在中国该药一针约70万，按照这个数据来算，如果全部自费，SMA患者第一年需要支付420万，此后每年需要210万。
在该药上市之初，美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍介绍，1型SMA患儿往往在不到两岁就会离世，如果能用上该药，可能会转变为2型SMA，生命可延长到二三十岁，这意味着他们有更长的时间等待着医学的进步。
Spinraza并非唯一的罕见病天价药。
2019年5月24日，诺华旗下同样用于治疗SMA的药物Zolgensma也被FDA批准上市，该药被批准用于治疗2岁以下的SMA患者，该药一针的定价高达210万美元，被称为“全球最昂贵药物”。
目前诺华旗下SMA治疗药物尚未在国内获批。
罕见病药物天价，进医保不是万能的
同样一种药，在澳大利亚患者自付41澳元，在中国自费一针70万，之所以自付部分却天差万别，是否纳入国家医保被认为是关键问题。
渤健生物表示，截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销。在中国该药因为于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。
国家医保局方面此前回应称，目前该药在国内处于市场垄断的情况，已被纳入医保谈判日程。
为什么罕见病药物纳入医保如此难？
一位业内人士向澎湃新闻记者表示，中国医保强调“广覆盖、保基本”，将高价的罕见病药物纳入医保，无疑会增加医保基金的负担，背后可能也涉及到公平性的问题，“这种罕见病药物纳入医保，所有的罕见病是不是都要纳入，如果所有的罕见病都纳入，是不是其他所有治病的药物也要纳入？”
罕见病药物纳入医保难，另一个问题是，即使纳入医保在某种程度上将缓解患者家庭的经济压力，但并不能解决所有问题。
2019年2月，一封《关于广东省落实多发性硬化症治疗药物报销政策的建议信》指出，治疗罕见病多发性硬化症药物“倍泰龙”在2018年5月纳入广州医保范围，但患者在医院却开不出药。
造成这一尴尬现象的原因之一是，倍泰龙药品价格较高，进入医院后，医院的药占比相应提高，而在严控药占比（患者买药的费用占总费用的比例）的政策下，医院不愿意进此类高价药。
“罕见病药物进医保不容易，进入医保后仍需多方面在政策支持，才能真正惠及民众。”上述业内人士表示。
另外一个原因是，即使进入医保后，天价药依然高价，许多人依然因为经济条件用不了。
2016年年初，戈谢病、苯丙酮尿症、渐冻症纳入浙江罕见病医疗保障范围，但据浙江日报2016年10月报道，浙江省医保中心副主任邵伟彪表示，医保报销后患者每年仍需自费50万元，这远远超出了大多数家庭的承受范围。
解决罕见病药物天价难题，需要多渠道
对于如何破解罕见病药天价，上海创奇健康发展研究院执行理事长蔡江南在接受澎湃新闻记者采访时表示，罕见病药物进医保，比肿瘤药进医保难度大，一方面是肿瘤患者比罕见病患者的人数要多，另一方面，肿瘤药价格不像罕见病药物那么高。
“罕见病有上千种，不是所有的都有药，（罕见病药物是否进医保）要根据国家的经济发展水平。”蔡江南表示，对于真正有效的罕见病药物，而患者人群比较大的罕见病，有希望用全国的量来跟药企做协商谈判，把药物价格压低一些。
蔡江南强调，罕见病患者人数少，单独靠一个地方谈判比较难，如果可以在全国范围进行联合谈判，更容易实现以量换价。
对于此次备受关注的SMA治疗药物是否可以进入医保，减轻患者负担，蔡江南认为，这需要全国范围的努力，而且需要时间。
蔡江南表示，想要真正解决罕见病天价药难题，不能完全靠医保，而要多渠道，商保、企业公益基金、社会赞助等都可以发挥作用。
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